سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی Waskyra (etuvetidigene autotemcel)، محصول سازمان غیرانتفاعی ایتالیایی فوندازیون تِلهتون را به عنوان نخستین ژندرمانی مبتنی بر سلول برای درمان سندرم ویسکوت-آلدریچ (WAS) تائید کرد.
سندرم ویسکوت-آلدریچ یک بیماری ژنتیکی نادر و خطرناک است که در اثر جهشهای ژن WAS ایجاد میشود.
میزان عفونتهای شدید در دوره ۶ تا ۱۸ ماهه پس از درمان در مقایسه با میزان آن در ۱۲ ماه قبل از درمان، ۹۳% کاهش یافت. همچنین میزان رخدادهای خونریزی متوسط و شدید در ۱۲ ماه نخست پس از درمان در مقایسه با سال قبل از درمان، ۶۰% کاهش یافت. اکثر بیماران پس از گذشت چهار سال از درمان، هیچگونه خونریزی متوسط تا شدیدی را گزارش نکردند/FDA و رویترز.
