سه سال پس از عرضه همجنیکس (Hemgenix)، نخستین ژندرمانی تائید شده برای هموفیلی B، شرکت سیاسال بهرینگ دادههای بلندمدتی را منتشر کرد که ثابت میکند فواید این درمان، پس از پنج سال پایدار مانده است.
به گزارش فانا، این ژندرمانی در ۲۰۲۲ به عنوان یک نوآوری مهم در درمان بیماران مبتلا به هموفیلی B تائید شد اما میزان ماندگاری و دوام اثر آن تاکنون نامشخص بود.
دادههای بلندمدت مربوط به بیش از ۵۰ بیمار مرد بزرگسال، پنج سال (با احتساب دوران مطالعات بالینی) پس از دریافت یک دوز همجنیکس است.
در پایان سال پنجم پس از تزریق تنها یک دوز، میزان متوسط فعالیت فاکتور IX (عامل لخته شدن خون که در هموفیلی B کم است) همچنان حدود ۳۶/۱% است، میزانی که بین سالهای اول تا پنجم نسبتا ثابت مانده است. نرخ خونریزی سالانه در تمام انواع خونریزی حدود ۹۰% کاهش یافت. خونریزی از مفاصل ۹۳% و خونریزی خودبهخودی ۹۴% کاهش یافت. پس از درمان، ۹۴% از بیماران دیگر نیازی به ادامه پروفیلاکسی تزریقی (تزریق مداوم فاکتور IX) نداشتند/فیرس فارما و سیاسال.