آژانس داروهای اروپا (EMA) توصیه کرد که مجوز بازاریابی داروی Waskyra (etuvetidigene autotemcel) برای درمان افراد شش ماهه به بالای مبتلا به سندرم ویسکوت آلدریچ (WAS) که یک جهش در ژن WAS دارند، صادر شود.
سندرم ویسکوت آلدریچ یک بیماری نادر و ارثی است که تقریبا فقط در مردان دیده می‌شود و بر سلول‌های خونی و سلول‌های سیستم ایمنی تاثیر می‌گذارد.
افراد مبتلا به سندرم ویسکوت آلدریچ به راحتی کبود می‌شوند و خونریزی می‌کنند زیرا پلاکت‌های طبیعی بسیار کمی دارند. آنها همچنین به دلیل تعداد کم سلول‌های ایمنی طبیعی، دچار عفونت‌های مکرر می‌شوند که می‌تواند منجر به سپسیس شود. علاوه بر این، خطر ابتلا به برخی از انواع سرطان، مانند لنفوم در آنها بیشتر است.
تائید نهایی این درمان بر عهده کمیسیون اروپا است که معمولا از توصیه‌های آژانس داروهای اروپا پیروی می‌کند/EMA .
