سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی تزریقی Forzinity (elamipretide) شرکت اِستِلث بایوتراپیوتیکس (Stealth Biotherapeutics) را به عنوان نخستین درمان برای سندرم بارت در بیمارانی با وزن دستکم ۳۰ کیلوگرم، به صورت تسریع شده تائید کرد.
به گزارش فانا، سندرم بارت یک بیماری نادر، جدی و تهدیدکننده حیات است که مربوط به میتوکندریها (بخشهای تولیدکننده انرژی سلولها) میشود.
سندرم بارت عمدتا مردان را تحت تاثیر قرار میدهد، معمولا از دوران نوزادی با نارسایی شدید قلبی آغاز میشود و منجر به مرگ زودرس میشود. بیمارانی که تا نوجوانی و بزرگسالی زنده میمانند، اغلب دچار خستگی، کاهش استقامت و عدم تحمل فعالیت بدنی هستند. کیفیت زندگی و عملکرد روزانه بیماران مبتلا به سندرم بارت در سراسر عمرشان به طور چشمگیری تحت تاثیر قرار میگیرد.
داروی فورزینیتی با اتصال به قسمت داخلی میتوکندری، ساختار و عملکرد میتوکندری را بهبود میبخشد.
داروی فورزینیتی به صورت زیرجلدی (زیر پوست) یکبار در روز تزریق میشود/FDA و پیآرنیوزوایر و رویترز