۱- داروی Lenmeldy، لکودیستروفی متاکروماتیک، ۴/۲۵
۲- داروی Hemgenix، هموفیلی بی، ۳/۵
۳- داروی Elevidys، دیستروفی عضلانی دوشن، ۳/۲
۴- داروی Lyfgenia، بیماری سلول داسی شکل، ۳/۱
۵- داروی Skysona، آدرنولکودیستروفی مغزی، ۳
۶- داروی Roctavian، هموفیلی اِی، ۲/۹
۷- داروی Rethymic، آتیمی مادرزادی، ۲/۸۱
۸- داروی Zynteglo، بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون، ۲/۸
۹- داروی Zolgensma، آتروفی عضلانی نخاعی، ۲/۳۲
۱۰- داروی Casgevy، بيماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی، ۲/۲/فیرس فارما 

توضیح: اعداد به میلیون دلار