داروی آزمایشی شرکت رجنرون فارماسوتیکالز به هدف اصلی یک مطالعه فاز نهایی شامل کمک به بیماران مبتلا به یک اختلال ایمنی نادر برای بهبود قابل توجه عملکردهای روزانه آنها مانند صحبت کردن و غذا خوردن دست یافت.
به گزارش فانا، داروی Cemdisiran روی بزرگسالان مبتلا به میاستنی گراویس عمومی آزمایش شده است. در این بیماری، بدن به خودش حمله میکند و عضلات اسکلتی به ویژه عضلات کنترلکننده چشم، دهان، گلو و اندامها را تضعیف میکند.
داروی Cemdisiran به صورت زیر پوستی تزریق میشود و فعالیت پروتئین C5 را که باعث پاسخ ایمنی بدن میشود، مهار میکند.
بیمارانی که Cemdisiran را طی یک آزمایش ۲۴ هفتهای دریافت کردند، ۷۴ درصد کاهش را در میزان C5 نشان دادند. همچنین وقتی داروی Cemdisiran در ترکیب با داروی Veopoz رجنرون مصرف شد، کاهش میزان C5 به حدود ۹۹ درصد رسید.
رجنرون قصد دارد در اوایل ۲۰۲۶ درخواست تائید این دارو را به FDA ارائه دهد/رویترز