سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز جمعه ژن‌درمانی فایزر را برای بیماری هموفیلی B تائید کرد. این ژن‌درمانی، دومین ژن‌درمانی تائید شده توسط FDA برای بیماری هموفیلی است.
فایزر قیمت این ژن‌درمانی را ۳/۵ میلیون دلار در بازار آمریکا تعیین کرده است. ژن‌درمانی تائید شده شرکت استرالیایی سی‌اس‌ال برای هموفیلی با نام تجاری Hemgenix نیز همین میزان قیمت دارد.
نتایج مطالعات نشان داده است که یک دوز از ژن‌درمانی فایزر پس از گذشت یک سال از مصرف مانند مراقبت استاندارد انفوزیون‌های پروتئین، کارایی دارد و در ۶۰ درصد از بیماران خونریزی به طور کامل از بین رفت. این نرخ در بیمارانی که انفوزیون‌های پروتئین را دریافت کردند، ۲۹ درصد بود/رویترز و فایزر.
