فناوری‌های نوین زیستی مانند اگزوزوم‌ها (Extracellular Vesicles) ظرفیت‌های قابل‌توجهی برای توسعه محصولات درمانی و تشخیصی دارند؛ اما تبدیل یک یافته پژوهشی به محصول قابل عرضه، نیازمند استانداردسازی، تولید کنترل‌شده، شواهد علمی کافی و تعریف مسیر مشخص رگولاتوری است.
گزارش تخصصی پنل «از اگزوزوم تا محصول؛ چالش‌های رگولاتوری»
مسیر تبدیل یک دستاورد پژوهشی به محصول قابل عرضه
از پژوهش آزمایشگاهی تا محصول صنعتی
پیام اصلی این پنل آن بود که تعریف دقیق محصول، قابلیت استانداردسازی، تولید تکرارپذیر و ایجاد شواهد متناسب با سطح ریسک، پیش‌نیاز تبدیل EVها به محصول قابل عرضه هستند.
محصولات مبتنی بر وزیکول‌های خارج‌سلولی، به دلیل وابستگی به منشأ سلولی، شرایط تولید و فرآیندهای مورد استفاده، محصولاتی حساس محسوب می‌شوند و هر تغییر در فرآیند می‌تواند ویژگی‌های نهایی محصول را تغییر دهد. از این رو، یکی از چالش‌های اصلی، تعیین هویت، خلوص، توانمندی عملکردی (Potency) و ایمنی محصول است.
سه چالش اصلی در مسیر توسعه اگزوزوم‌ها
۱. تعریف دقیق هویت محصول
در این پنل تأکید شد که EV یک اصطلاح جامع است و اگزوزوم تنها یکی از اجزای این خانواده محسوب می‌شود. بنابراین پیش از توسعه محصول، باید منشأ، نوع فرآورده و کاربرد موردنظر به‌طور دقیق مشخص شود.
۲. استانداردسازی و مهندسی تولید
شرایط محیطی و نحوه تیمار سلولی می‌تواند بر ویژگی‌های محصول اثرگذار باشد. همچنین هویت و خلوص محصول با یک آزمون واحد قابل اثبات نیست و بررسی Potency باید بر اساس مکانیسم اثر محصول انجام شود.
۳. مسیر رگولاتوری و تجاری‌سازی
یکی از نکات کلیدی مطرح‌شده، اهمیت تعیین مسیر مجوز از مراحل ابتدایی توسعه بود. تولید کنترل‌شده، ارائه شواهد پیش‌بالینی و بالینی متناسب با ریسک و ورود زودهنگام به فرآیندهای رگولاتوری، از الزامات تجاری‌سازی این محصولات عنوان شد.
وضعیت فعلی و کاربردهای بالقوه
بر اساس مباحث مطرح‌شده در پنل، تاکنون هیچ فرآورده اگزوزومی مجوز سازمان غذا و دارو را دریافت نکرده و پرونده‌های مرتبط در حال بررسی هستند.
کاربردهای اصلی مطرح‌شده برای این فناوری شامل سه حوزه تشخیص، دارورسانی هدفمند (Drug Delivery) و درمان یا پیشگیری بود.
راهکارهای پیشنهادی برای توسعه این حوزه
در این نشست بر چند مسیر کلیدی تأکید شد:
1- تعریف و طبقه‌بندی دقیق محصول: برای مشخص شدن ماهیت فرآورده، منشأ آن و مسیر مناسب ارزیابی و دریافت مجوز.
2- استانداردسازی تولید و توسعه فرآیندهای کنترل‌شده: برای افزایش تکرارپذیری و امکان ارزیابی هویت، خلوص، Potency و ایمنی محصول.
3- توجه به الزامات صنعتی‌سازی: شامل بهره‌گیری از دانش GMP و ایجاد شواهد متناسب با کاربرد و سطح ریسک محصول.
جمع‌بندی
مسیر «از EV تا محصول» از تعریف دقیق و طبقه‌بندی فرآورده آغاز می‌شود و با استانداردسازی تولید، اثبات ویژگی‌های محصول، تعیین کاربرد، مشخص کردن سطح مجوز و ورود به مسیر رگولاتوری ادامه پیدا می‌کند.
پیام اصلی این پنل آن بود که نتیجه یک آزمایش موفق در محیط پژوهشی، الزاماً به معنای ایجاد محصولی تکرارپذیر، قابل ثبت و قابل عرضه در بازار نیست؛ بلکه توسعه محصولات نوین زیستی نیازمند پیوند میان علم پایه، مهندسی تولید، الزامات رگولاتوری و نگاه صنعتی است.
