بنیاد بیماری‌های نادر تاکنون بیش از ۵۰۰ نوع بیماری نادر را در ایران شناسایی کرده است که بسیاری از آنها به داروها و برنامه‌های درمانی اختصاصی نیاز دارند.
وضعیت دسترسی به دارو برای مبتلایان به این بیماری‌ها، بحرانی است و برخی بیماران دارو دریافت نمی‌کنند یا با دشواری به داروهای موردنیاز خود دسترسی پیدا می‌کنند.
توصیه من به کارخانه‌ها و صنایع داروسازی این است که روی تولید داروهای بیماری‌های نادر تمرکز بیشتری داشته باشند.
از حدود هفت هزار نوع بیماری نادر در جهان، ۵۰۰ نوع در ایران شناسایی شده است. این بیماری‌ها عمدتا سخت‌درمان هستند و داروهای آنها نیز محدود است.
تاکنون حدود هشت هزار بیمار مبتلا به این ۵۰۰ نوع بیماری در کشور شناسایی شده‌اند اما پیش‌بینی می‌شود تعداد بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر در ایران حدود سه میلیون نفر باشد.
هزینه درمان و داروی این بیماری‌ها بسیار بالاست. به همین دلیل، ایران به عنوان سی‌اُمین کشور جهان، سند بیماری‌های نادر را تدوین کرده است. این سند با همکاری بنیاد بیماری‌های نادر و دانشگاه علوم پزشکی تهران تدوین و از سوی رئیس‌جمهور به دستگاه‌های مربوطه، به‌ویژه وزارت بهداشت، ابلاغ شده است.
بنیاد بیماری‌های نادر با برخورداری از بدنه علمی متشکل از استادان برجسته دانشگاهی، آماده همکاری با صنایع دارویی برای تحقیق و تولید داروهای موردنیاز این بیماران است.
باید مراقب باشیم بیماری‌های نادر به دلیل نبود برنامه‌های مناسب به بیماری‌های شایع تبدیل نشوند.
در حوزه بیماری‌های نادر، کمبود دارو یک کمبود واقعی است و علاوه بر داروهای بیماری‌های شایع، باید برای تامین داروهای این بیماران نیز برنامه‌ریزی جدی صورت گیرد.
