سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژندرمانی شرکت ورتکس فارماسوتیکالز با نام تجاری کازگِوی (Casgevy) را برای بیماران دو سال به بالای مبتلا به بیماری سلول داسی شکل (SCD) همراه با بحرانهای مکرر انسداد عروقی (VOCs) یا تالاسمی بتا وابسته به تزریق خون (TDT) تائید کرد.
کازگِووی یک ژندرمانی است که از سلولهای بنیادی خونساز خود بیمار (اتولوگ) تشکیل شده و تنها یکبار و به صورت وریدی تزریق می شود.
کازگِوی پیشتر برای درمان بیماران ۱۲ سال به بالای مبتلا به بیماری سلول داسی شکل همراه با بحرانهای مکرر انسداد عروقی تائید شده بود.
بیماری سلول داسی شکل یک اختلال خونی دردناک و ارثی است که در آن بدن هموگلوبین داسیشکل میسازد که مانع از انتقال صحیح اکسیژن توسط گلبولهای قرمز به بافتهای بدن میشود/رویترز و FDA
