کمیسیون اروپا ژندرمانی شرکت نوارتیس با نام تجاری ایتویزما (Itvisma) را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در طیف وسیعی از بیماران، شامل کودکان دو سال به بالا، نوجوانان و بزرگسالان تائید کرد.
به گزارش فانا، با این تائیدیه، ایتویزما به نخستین و تنها درمان جایگزینی ژن برای جمعیت گستردهای از بیماران اِساِماِی در اتحادیه اروپا تبدیل شد.
طراحی ایتویزما به گونهای است که با یکبار تزریق، ریشه ژنتیکی بیماری اِساِماِی را هدف قرار میدهد و میزان دوز تزریقی نیازی به تنظیم براساس سن یا وزن بدن بیمار ندارد.
ایتویزما با جایگزینی ژن SMN1، میتواند عملکرد حرکتی بیماران مبتلا به اِساِماِی را بهبود بخشد/نوارتیس