سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز سهشنبه ژندرمانی شرکت آبیونا تراپیوتیکس را برای یک اختلال پوستی نادر تائید کرد.
به گزارش فانا، ژندرمانی Zevaskyn برای درمان بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک مغلوب (بیماری پروانهای یا EB) تائید شده است.
بیماران مبتلا به این اختلال، پوست بسیار شکنندهای دارند و تاولها و پارگیهای ایجاد شده، زخمهای بزرگی را در سراسر بدن آنها ایجاد میکنند که به سختی بهبود مییابند و ممکن است سالها باز بمانند.
درمان استاندارد فعلی این بیماری، مراقبت روزانه از زخم و بانداژ محافظ است.
پیشبینی میشود این درمان در سه ماهه سوم ۲۰۲۵ در دسترس قرار بگیرد و قیمت آن ۳/۱ میلیون دلار خواهد بود. پیشبینی میشود امسال ۱۰ تا ۱۴ بیمار با Zevaskyn درمان شوند.
ژندرمانی Zevaskyn با افزودن ژنهای سالم COL7A1 به سلولهای پوست بیمار و پیوند مجدد آنها به بیمار از طریق یک گرفت پوست، زخمهای بزرگ و مزمن را التیام میبخشد/رویترز